FDA ne odobrava lek „tafamidis“

Službenici američke Uprave za hranu i lekove (FDA) preporučili su dotičnoj upravi da ne izda odobrenje za lek „tafamidis“, kompanije Pfizer, zato što dostavljeni podaci ne dokazuju da je efikasan protiv retke neurodegenerativne bolesti.
 
„Tafamidis“, koji je već odobren za tržište EU, namenjen je lečenju amiloidne polineuropatije, fatalnog oboljenja od kojeg boluje samo 10.000 osoba u svetu, od kojih oko četvrtina u SAD, prenosi Reuters.
 
Većina osoba sa naslednom genetskom mutacijom, za koju se smatra da je uzrok dotične bolesti, živi u Portugaliji, Švedskoj i Japanu.
 
Oboleli najčešće umiru u roku od 11 godina nakon pojave simptoma. Trenutno jedino transplantacija jetre može da produži život oko 80 odsto obolelih od ove bolesti.
 
Službenici FDA kao razlog da „tafamidis“ ne bude odobren za tržište SAD, ističu kako se lek izgleda dobro pokazao na obolelima u Portugaliji, ali nema podataka o tome kako je delovao na pacijente u drugim zemljama.
 
Osim toga, zamerka je da su pacijenti na kojima je u kliničkim ispitivanjima testiran „tafamidis“, često patili od blažeg oblika bolesti nego oni iz kontrolne grupe (koji su dobijali placebo), što je moglo da iskrivi sliku o efikasnosti leka.
 
Panel spoljnih eksperata uskoro tek treba da da svoje mišljenje o „tafamidisu“, na osnovu kojeg će FDA odlučivati o tome da li da izda odobrenje ovog medikamenta za tržište SAD.
 
FDA često, ali ne uvek, donosi odluku koja je u skladu s preporukom tog panela.